[ 3月25日 ] - 製薬会社サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oの株価はプレマーケットで6.1%上昇し18.70ドル。
希少筋疾患に対する2つの実験的薬剤の初期から中期の研究では、深刻な安全性の問題はなく、筋肉組織に到達する治療薬の高レベルを示したと同社は述べています。
一方の薬剤は、筋力低下を進行させるまれな遺伝性疾患である肩甲上腕型筋ジストロフィーを対象とし、もう一方は、心臓や呼吸に影響を与える成人発症の一般的な筋疾患である筋強直性ジストロフィー1型を対象としている。
同社によれば、治療薬は1回の投与で疾患に関連する有害なタンパク質や遺伝物質を減少させるとのことである。
ほとんどの副作用は軽度から中等度であり、投与量を制限するような安全性のシグナルはなかった。
株価は2025年に─82%下落