[ 3月25日 ] - バイオテクノロジー企業ビーム・セラピューティクスBEAM.Oの株価は、プレマーケットで27.01ドルに12%上昇した。
同社は、実験的な遺伝子編集薬BEAM-302が、肺と肝臓を損傷する可能性のある稀な遺伝性疾患であるα-1抗トリプシン欠乏症の初期段階の試験で有望な結果を示したと発表した。
60mgの単回投与で、肺を保護するタンパク質の健康なレベル以上を12カ月間維持し、有害な変異タンパク質を激減させた。
薬剤の忍容性は良好で、29人の患者で軽度から中等度の副作用が認められ、重篤な安全性の問題はなかった。
同社は2026年後半に後期試験を計画していると発表。米国FDAはバイオマーカーのデータに基づいて早期承認を検討する可能性がある。
25年の株価は12%上昇