カリオファームの薬剤が血液がん試験で2つの目標の1つを達成

Puyaan Singh　Sahil Pandey

［　３月２４日　ロイター］ - カリオファーム・セラピューティクスKPTI.Oは火曜日、同社の治療法が希少血液がん患者を対象とした後期試験で脾臓サイズの大幅縮小をもたらし、2つの主要目標のうち1つだけを達成したと発表した。

この複雑な結果を受け、株価は午後の取引で１６％下落した。

骨髄線維症という血液がんは、骨髄に傷をつけ、脾臓を肥大させ、貧血を進行させる。

３５３人の患者を対象とした試験で、カリオファームの薬剤XpovioとインサイトのINCY.OJakafiを併用投与された患者の半数は、２４週間後に脾臓の大きさが少なくとも３５％減少した。一方、Jakafiを単独で投与された患者では、同様の脾臓縮小が見られたのは２８％に過ぎなかった。

しかし、この併用療法は、統計学的に有意な症状の改善という試験の第二の主要目標を達成することはできなかった。

症状の改善を示すことが重要視されるという規制当局の前例を考えると、「ＦＤＡ承認の可能性は最小だと思います」とカンター・フィッツジェラルドのYanni Souroutzidis氏は述べた。

同社は、目標を達成できなかったことは残念であるとしながらも、この試験の治験責任医師であるJohn Mascarenhas氏は、２４週間という期間内に症状負担の改善を期待するのは非現実的であろうと指摘した。

Mascarenhas氏はアナリストとの会見で、「脾臓の深い反応が本当に関心のあるエンドポイントです」と述べた。

Karyopharm社はまた、この併用療法が患者の長生きに役立つ可能性があり、予備的解析ではJakafi単独療法と比較して死亡リスクが５０％以上減少することが示唆されていると述べた。

同社は、この結果と承認申請の可能性について米国食品医薬品局（ＦＤＡ）と協議する予定であると述べた。

ＲＢＣキャピタル・マーケッツのアナリスト、ブライアン・エイブラハムズ氏は同社の見通しについて楽観的である。「データは明らかに不完全だが、脾臓、生存率、疾患修飾のヒントの間に、規制当局との話し合いを正当化するのに十分なものがあると我々は考えている」。

Xpovioは２０１９年に初めてＦＤＡに認可され、骨髄腫やリンパ腫など他の血液がんの治療薬として承認されている。

Karyopharm社によると、骨髄線維症は米国で約２万人が罹患している。