バズ-米FDAが心臓病遺伝子治療試験の保留を解除し、インテリアが上昇

［　３月２日　］ - 遺伝子治療開発企業インテリア・セラピューティクスNTLA.Oの株価は3.1％上昇し14.21ドル。

同社は、 (link)、米国食品医薬品局が心臓病に対する実験的遺伝子治療の後期試験の臨床保留を解除したと発表した。

昨年、同社は、患者が重度の肝臓合併症で死亡した後、FDAが遺伝子編集治療薬nexiguran ziclumeranの2つの主要な後期臨床試験を一時停止したと発表した。

同社が肝検査のモニタリング強化や特定の肝機能異常のある患者の除外などの緩和策を講じた後、1月にFDAはMAGNITUDE-2試験の臨床保留を解除した。

Evercore社によれば、「これらの変更に加え、この保留措置の解除は非常に迅速であり、おそらく臨床スケジュールに最小限の混乱しか生じないであろう。

この治療法は、トランスサイレチン・アミロイド心筋症(ATTR-CM) の患者を対象に試験中である。この病気は、異常なタンパク質が心臓に蓄積し、心臓が硬くなり、血液を適切に送り出すことができなくなる、重篤で悪化しやすい心臓病である。

*セッションの動きを含め、NTLAは YTDで56.4%上昇した。