バズ-米FDAが心臓病遺伝子治療試験の臨床保留を解除し、インテリアが上昇

［　３月２日　］ - 遺伝子治療開発企業インテリア・セラピューティクスNTLA.Oの株価はプレマーケットで14.44ドルと4.8％上昇。

同社は、 (link)、米国食品医薬品局が心臓病に対する実験的遺伝子治療の後期臨床試験の臨床保留を解除したと発表した。

昨年、同社は、患者が重篤な肝臓合併症で死亡した後、FDAが遺伝子編集治療薬nexiguran ziclumeranの2つの主要な後期臨床試験を一時停止したと発表した。

同社が肝検査のモニタリング強化や特定の肝機能異常のある患者の除外などの緩和策を講じた後、1月にFDAはMAGNITUDE-2試験の臨床保留を解除した。

トランスサイレチン型アミロイド心筋症(ATTR-CM) は、異常なタンパク質が心臓に蓄積し、心臓が硬くなり、血液を適切に送り出すことができなくなる、重篤で悪化しやすい心臓病である。

NTLAは2025年に53.3％増加した。