Intellia社、安全性試験中断後の2番目の遺伝子治療試験再開にFDAの承認を得る
Christy Santhosh
［ ３月２日 ロイター］ - インテリア・セラピューティクスNTLA.Oは月曜日、米食品医薬品局が心臓病に対する遺伝子治療の後期臨床試験の保留を解除したと発表した。
遺伝子編集療法であるnexiguran ziclumeran(nex-z) は、トランスサイレチンアミロイドーシス（臓器に欠陥のあるタンパク質が蓄積することで生じる稀な進行性疾患）による心臓疾患と神経障害に対して個別に試験中である。
昨年、FDAは (link) Intellia社の遺伝子編集治療に関する2つの臨床試験を一時停止した。心臓病試験の患者が重度の肝臓合併症で入院し、その後死亡したためである (link)。
月曜日の決定により、心筋症患者を対象とした試験の再開が認められ、インテリア社の株価は午前中の取引で2％上昇した。同社株は試験中止後40％以上下落していた。
1月、FDAは神経障害（多発性神経炎）患者を対象とした臨床試験の保留（(link)）を解除した。
エバーコアのアナリスト、ジョン・ミラー氏は、インテリアは過去の基準からすると比較的早く保留を解除したと述べ、全体的な臨床の遅れはおよそ3〜4ヶ月にとどまる可能性を示唆し、「素晴らしい結果」と評価した。
同社は、両試験について、肝機能検査のモニタリング強化、投与後の早期肝障害に対する短期間のステロイド使用、特定の肝機能異常のある患者の除外などの緩和策を講じたと述べた。
心臓病試験については、最近心血管系が不安定になった患者や血液を送り出す能力が著しく低下した患者に対する除外基準を新たに追加するとIntellia社は述べた。
心臓病に対する現在の治療薬には、アルナイラム・ファーマシューティカルズALNY.Oの注射薬Amvuttra、ファイザーPFE.NのブロックバスターVyndaqel、ブリッジバイオ・ファーマBBIO.OのAttrubyがある。
