バズ-ニューロジーン社、神経疾患治療薬にFDAの画期的治療薬指定を受け急伸

［　２月２７日　］ - 医薬品開発会社ニューロジーンNGNE.Oの株価は、プレマーケットで２５．１３ドルと約２８％上昇。

ニューロジーンは、希少な神経疾患に対する実験的遺伝子治療薬NGN-401が、米FDAから画期的治療薬指定を受けたと発表した。

画期的治療薬指定とは、重篤な疾患やアンメット・メディカル・ニーズを治療する医薬品の開発・審査を加速させるものである。

NGN-401はレット症候群の一回限りの治療薬として試験中であり、幼児期に発症し、発語や運動障害、発作、呼吸障害を引き起こす稀な疾患である。

FDAの決定は、日常生活機能の複数の領域にわたる有意義で持続的な改善を示す初期段階の中間試験データに基づいている。

２０２６年第２・四半期に登録試験の投与を完了する見込みで、２６年半ばに追加の中間データを発表する計画だ。

NGNEの株価は２５年に９％以上下落。