ゴッサマー・バイオ社、肺疾患治療薬の後期臨床試験失敗で株価急落

Sahil Pandey　Siddhi Mahatole

［　２月２３日　ロイター］ - ゴッサマー・バイオGOSS.Oの実験的治療薬は、後期臨床試験で稀な肺疾患患者の運動能力を有意に改善することができず、医薬品開発会社の株価は月曜日に80％下落した。

吸入薬のセラルチニブは、肺動脈性肺高血圧症（肺の動脈の収縮によって引き起こされる高血圧 ）の治療薬として開発されている。

24週目において、セラルチニブは、プラセボと調整した場合、6分間歩行距離を13.3メートル改善したが、試験の統計学的基準値には届かなかった。

PAH患者では、血流の低下により軽い運動でさえも困難になるため、歩行制限は一般的である。

ファヒーム・ハスナイン最高経営責任者（CEO）は、アナリストとの電話会議で、後期段階の試験データは、初期の中期段階のデータと合わせて、米国食品医薬品局（FDA）に対して「説得力のあるパッケージ」を形成しており、同社は「臨床的に意義のある」と考える、と述べた。

同社によると、中リスクおよび高リスクの患者では、プラセボ調整により6分間歩行距離が20メートル改善した。

Guggenheim社のアナリストであるVamil Divan氏は、「セラルチニブが、より重症のPAH患者や結合組織障害を基礎に持つ患者を助ける役割を持つ可能性があることは認めるが、そのようなサブグループの患者であっても承認を得るための規制上の道筋は複雑であろうと考える」と述べた。

本試験では、バックグラウンドでPAH治療を受けている患者390人が登録され、セラルチニブまたはプラセボが最長48週間投与された。

セラルチニブはドライパウダー製剤であるため、肺に直接投与することができ、全身への曝露や副作用を抑えることができる。

PAHの治療薬としては、他にメルク社MRK.NのWinrevairとジョンソン・エンド・ジョンソン社JNJ.NのTracleerが承認されている。

同社はFDAとの面談を予定している。

また 、PAH試験におけるプラセボ反応の不一致を検討する間、セラルチニブを別の肺疾患で試験する別の後期試験の登録を一時停止 する予定である。

セラルチニブは、イタリアに本社を置く キエーシ・グループとの提携により開発されている。