アギオス・ファーマ、米FDAによる血液疾患治療薬の承認拡大で株価急上昇

［　１２月２４日　ロイター］ - アギオス・ファーマシューティカルズAGIO.Oの株価は、米国食品医薬品局（FDA）が血液疾患の一種の治療薬としての使用拡大を承認したことで、水曜日の市場前に12％近く急騰した。

ミタピバットは、非輸血依存性および輸血依存性のα-またはβ-サラセミアの貧血患者に対する治療薬として承認されたと、同社は火曜日遅くに発表した。

サラセミアは、ヘモグロビンと健康な赤血球を産生する能力に影響を及ぼす遺伝性の血液疾患である。

Aqvesmeのブランド名で販売されるこの医薬品は、必要な安全性プログラムの実施後、来年1月下旬に発売される予定である。

ミタピバットはすでに2022年、成人のピルビン酸キナーゼ欠乏症の赤血球数減少の治療薬として、米国FDAからピルキンドの商品名で承認されている。

「今回の承認により、既存のmitapivatフランチャイズの上にさらに3億2,000万ドルのピーク時の収益機会が加わることになる」とTruist社のアナリストGregory Renza氏は述べた。

今回の承認は、mitapivatを投与された患者がプラセボを投与された患者と比較して統計的に有意なヘモグロビン反応の増加を示した後期臨床試験に基づいている。

Aqvesmeは、投与開始後24週間は4週間ごとに肝機能検査を行うこと、肝硬変の患者には使用しないようにとの枠付き警告が付される、とRenza氏は付け加えた。