ブリッジバイオ社の希少カルシウム障害治療薬、後期臨床試験で勝利

Padmanabhan Ananthan

［　１０月２９日　ロイター］ - ブリッジバイオ・ファーマ社BBIO.Oの低血中カルシウムを引き起こす稀な遺伝性疾患に対する実験薬が、後期段階の試験で主要および副次的な目標をすべて達成したと、同社が水曜日に発表した。

この試験では、67人の患者のうち76％が24週間のエンカレレ投与で血中および尿中カルシウムの目標値を達成した。

エンカレレットは常染色体優性低カルシウム血症1型(ADH1) の治療薬となる可能性があり、体内の血中カルシウム濃度が低く、尿中カルシウム濃度が高いため、筋肉のけいれん、痙攣、時には腎臓の問題を引き起こす。

ブリッジバイオ社のニール・クマールCEOは電話会見で、「この薬をできるだけ広く患者に提供できるよう、迅速に対応する予定です」と述べた。

エンカレットを服用した患者の91％が天然副甲状腺ホルモン値を正常下限値以上まで上昇させたのに対し、標準治療を受けた患者ではわずか7％であった。

このデータにより、ブリッジバイオ社は、この稀な遺伝性疾患に対する最初の標的治療薬として、規制当局の承認を得る可能性のある最前線に位置することになる。

ブリッジバイオのコマーシャル・ヘッドであるマット・アウテンは、「我々のエンジンは構築され、プレイブックは実証済みであり、ブロックバスターの上市を再び成功させる準備は万端です」と述べた。

トランスサイレチン アミロイド心筋症(ATTR-CM) として知られる致命的な心臓病の治療薬であるブリッジバイオの主力医薬品アトルビーは、2025年第2四半期に7,150万ドルの売上を記録した。

エバーコアISIのアナリスト、コーリー・カシモフ氏は、四肢帯状筋ジストロフィーに対する同社の筋疾患治療薬BBP-418の後期臨床試験（ ）の結果（(link) ）とともに、最近のエンカレリーのデータを、同社の多品目バイオテクノロジー企業への軌道をさらに強化する「明確な勝利」と評している。

米国FDAが承認した治療法がないADH1の現在の標準的な治療法は、カルシウムサプリメントと活性型ビタミンDアナログである。しかし、これらの治療法はしばしば尿中のカルシウム濃度を上昇させ、腎臓合併症を引き起こす可能性がある。

同社によると、Encaleretの忍容性は良好であり、治療による投与中止はなかった。