Ionis(IONS)与Recordati就亚历山大病疗法zilganersen达成海外独家许可协议 盘前上涨1.48%
金吾财讯 | 美国RNA靶向药物领域先驱Ionis制药公司(IONS)宣布，已与知名医药企业Recordati达成一项独家许可协议。根据协议，Recordati获得了在美国以外所有国家和地区开发及商业化在研神经学药物zilganersen的独家权益。该药物用于治疗罕见且致命的神经退行性疾病——亚历山大病。
根据财务条款，Ionis将获得3000万美元的首付款，并有权在未来获得基于研发和监管里程碑的追加款项。此外，Ionis还将获得高达年净销售额20%左右的分层特许权使用费。在权益划分上，Ionis将继续主导该药物的全球开发，并保留在美国市场的独立商业化独家权利；Recordati则将负责美国以外市场的监管申报与商业化落地，以推动该疗法在海外市场的快速准入。
Zilganersen是一种在研的反义寡核苷酸(ASO)药物，旨在抑制因GFAP基因变异而导致的过量胶质纤维酸性蛋白积累。目前，该药已获得美国FDA的“突破性疗法”、“孤儿药”及“罕见儿童疾病”认定，并获得了欧洲药品管理局(EMA)的“孤儿药”认定。在近期公布的关键性临床研究中，zilganersen 50mg剂量组在第61周时，成功实现了患者步速(通过10米步行测试评估)的稳定，表现出统计学显著与临床意义的疗效，且整体安全性及耐受性良好，严重不良事件发生率显著低于对照组。
行业分析指出，亚历山大病发病率极低且具有渐进致命性，目前全球尚无获批的疾病改良疗法，存在巨大的未满足临床需求。目前，zilganersen正处于美国FDA的审查阶段，其PDUFA(处方药用户收费法案)目标日期为2026年9月22日。若顺利获批，该药不仅将成为全球首款亚历山大病改良疗法，也将标志着Ionis在神经学领域的首次独立商业化尝试，对两家公司的罕见病业务布局均具有重要的战略里程碑意义。
截至本文发稿，IONS美股盘前股价上涨1.48%，最新报77.65美元。
