バズ-ウルトラジェニックス社、希少筋疾患治療薬のヒト試験をＦＤＡが承認し上昇

［　３月３０日　］ - 医薬品メーカー、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルRARE.Oの株価は、プレマーケットで２％上昇し１９．７６ドル。

同社は、ＧＮＥミオパチー（筋力低下と身体障害の悪化を引き起こすまれな遺伝性筋疾患）に対するＵＸ０１６のヒト試験開始申請が米国ＦＤＡにより承認されたと発表した。

商業的にアクセス可能な市場において約１万人が罹患しているこの疾患に対して、承認された治療法はない、と同社は述べている。

同社は、２０２６年後半に開始する早期から中期の臨床試験を計画しており、米国で約２４人の成人を登録する予定である。

ＵＸ０１６は、患者が十分に作ることができない糖であるシアル酸を置き換えることを目的とし、筋肉組織によりよく届くように設計されている。

治験は最長４８週間実施され、患者団体や慈善団体の支援により資金が提供されると、同社は述べている。

株価は２５年に４５％下落した。