ロケット・ファーマ、小児障害治療薬でFDA承認されるも株価下落

Kamal Choudhury

［　３月２７日　ロイター］ - ロケット・ファーマシューティカルズRCKT.Oの株価は金曜日に２０％以上急落し、１ヶ月ぶりの安値をつけた。投資家たちは、小児における稀でしばしば致命的な免疫障害の治療薬として、米国で初めて承認を得た同社の遺伝子治療の普及を阻む潜在的な障害に注目している。

このニュースを受けて株価は当初１０％以上上昇した。

クレスラディは、白血球が感染部位に到達できず、患者が重篤な病気にかかりやすくなる重度の白血球接着不全I型が適応症である。

米国食品医薬品局（FDA）はこれまで、この病気に特化した治療薬を承認していなかった。未治療の患者の約７５％は、幹細胞移植を受けない限り２歳までに死亡する。

BofAのアナリスト、ジェイソン・ゼマンスキー氏は、今回の承認は患者にとっては明らかな勝利だが、現実的なハードルにより治療患者数が制限される可能性があるため、投資家は失望していると述べた。「しかし、だからといってロケットの業績が損なわれることはない」と彼は言う。

ウェドブッシュのアナリスト、ユン・チョン氏は株価の反応を「不当なもの」とし、クレスラディを積極的に販売する予定はないという経営陣のコメントと株価下落が関連している可能性を示唆した。

ロケットは、限定的な段階的発売を計画しており、同薬は２０２６年第４・四半期に少数の専門治療センターで市販される見込みだと述べた。

同社は保険償還を確保するため、発売前に保険会社と交渉しているが、価格はまだ公表していない。

ジェフリーズのアナリスト、アンドリュー・ツァイ氏は、今回の暴落は、承認が決して意味のある売上を促進するものではなかったことを「誰もが超意識しているわけではない」ことを反映している可能性が高いと述べた。

FDAは木曜日、免疫細胞機能の改善を測定するサロゲート・エンドポイントに基づき、この治療法の早期承認を認めた。

この決定は、４月末でFDAを去ることになっている生物製剤の責任者ビナイ・プラサド氏（(link)）の下で下されたもので、同氏は以前から代替エンドポイントに懐疑的な態度を示していた。

この承認には、企業が別の医薬品の審査を迅速化するために売却または使用できる希少小児疾患バウチャーも含まれている。