リズムファーマの新薬が遺伝性肥満の主要試験で不合格、株価は下落
Kamal Choudhury
［ ３月１６日 ロイター］ - リズム・ファーマシューティカルズRYTM.Oは月曜日、まれな遺伝的疾患を持つ患者を対象とした同社の実験的肥満治療薬が、後期臨床試験の主要目標を達成できなかったと発表した。
ボストンに本社を置く同社の株価は、時間外取引で５％以上下落した。
この臨床試験は、特定の遺伝子変異によって肥満が引き起こされる患者を対象に、５２週間にわたって薬剤であるセトメラノチドがプラセボと比較して肥満度指数（BMI）を有意に低下させることができるかどうかを検証するものであった。
この試験の４つの患者グループは、それぞれ異なる遺伝子変異─POMC/PCSK1、LEPR、SRC1、SH2B1─を持っており、空腹感と体重を調節することが知られている脳内の生物学的経路を破壊する。
４つのグループのいずれも、試験開始前に同社が設定した基準を満たさなかった。
リズム社のデイビッド・ミーカー最高経営責任者（CEO）は電話会見でこの結果を認め、「長い道のりの結末は期待していたものではなかった」としながらも、慎重な楽観主義の根拠として４つの患者群のうち２群に有望なシグナルがあったことを指摘した。
しかし、リズム社によれば、追跡調査の結果、５２週間の治療を完了したPOMC/PCSK1およびSRC1遺伝子変異患者において、本薬剤が統計学的に有意なBMI低下を達成したとのことである。
同社によれば、これらの遺伝子グループにおけるさらなる開発は、次世代薬剤候補であるビバメラゴンとRM-718を用いて実施されるとのことである。
結果を悪くした主な要因は、脱落率が異常に高かったことで、４０％から６０％の患者が試験終了前に脱落した。
「プラセボを投与された患者で最も多かった理由は患者の意思決定であり、セトメラノチドを投与された患者で最も多かった理由は有害事象であった」とミーカー氏は患者の脱落理由を挙げた。
ミーカー氏は、同社が「ＧＬＰ─１の出現に逆行している」と述べ、一部の患者が人気のある減量薬を試すために離脱した可能性を示唆した。
ミーカー氏は、同社は現在のデータに基づいて規制当局の承認を求めるつもりはないと付け加えた。
