バズ-リジェネクスバイオ社、FDAが希少疾患の遺伝子治療を却下したため下落

［　２月１０日　］ -

医薬品開発会社リジェンクスバイオRGNX.Oの株価は14％急落し、8.85ドル。

米国食品医薬品局は、ハンター症候群と呼ばれる希少疾患の遺伝子治療薬（(link)）について、試験デザインに関する不確実性を理由に承認を拒否。

患者集団に関する更なる証拠と長期的な臨床データを追加提供するため、販売申請書の再提出についてFDAとの協議を求める予定。

株価は2026年1月22日につけた日中高値16.19ドル（52週）を約36％下回っている。

アナリスト13人の平均評価は「買い」、目標株価の中央値は29ドル - LSEG集計データによる

RGNXの株価は、S&P500バイオテクノロジー.SPLRCTKBI指数の6.8％上昇に対し、YTDで約28％下落している。