米FDA、リージェンクスバイオ社の希少疾患向け遺伝子治療の承認を断念
［ ２月９日 ロイター］ - リジェネクスバイオRGNX.Oは月曜日、米国食品医薬品局がハンター症候群と呼ばれる希少疾患の遺伝子治療について、試験デザインに関する不確実性を理由に承認を拒否したと発表した。
この医薬品開発会社の株価は、市場取引終了後に約19％下落し、8.31ドルとなった。
ハンター症候群としても知られる超希少神経変性疾患ムコ多糖症IIの治療薬としてRGX-121の承認を求めていた同社は、FDAがいわゆる完全回答書（Complete Response Letter）の中でいくつかの理由を説明したと述べた。
その中には、試験の適格性基準に関する不確実性や、特定の代替エンドポイントが臨床的有用性を予測する合理的な可能性があるかどうかなどが含まれていた、と同社は明らかにした。
「我々は、この不可逆的な超希少疾患に対する緊急の必要性という文脈における全体的な開発パスとデータの評価に関するFDAのフィードバックを懸念している」とカラン・シンプソンCEOは述べた。
FDAは先月、RGX-121を含む2つの実験的遺伝子治療プログラムに臨床保留（(link)）をかけた。
新たな試験、追加患者の治療、長期フォローアップなど、次のステップの可能性があるが、「MPS IIのような超希少疾患集団では難しい」と同社は述べている。
同社は、患者集団に関する更なるエビデンスと追加の長期臨床データを提供するため、販売承認申請の再提出についてFDAとの面談を求める予定である。
ハンター症候群は、体内で特定の糖分子を分解できない遺伝性疾患で、身体的・精神的発達に影響を及ぼす可能性がある。
RGX-121は、MPS IIの男児を対象とした1回限りの遺伝子治療薬で、複雑な糖分子の分解を助ける遺伝子を導入するように設計されている。
