プラクシス、臨床試験で運動障害患者の日常生活機能を改善し急伸

Kamal Choudhury

［　１０月１６日　ロイター］ - プラクシス・プレシジョン・メディシンズPRAX.Oは木曜日、運動障害の一種の実験的治療薬が2つの後期臨床試験で患者の日常業務遂行能力を改善したと発表し、同社の株価を3倍以上に急騰させた。

同社は、主に手と腕に影響を及ぼす不随意的な震えを引き起こす神経系疾患である本態性振戦の成人を対象に、ウリキサカルタミドという薬剤を試験していた。本態性振戦は、主に手と腕に不随意的なふるえを起こす神経系の疾患で、この疾患専用の治療法は承認されていない。

473人の患者が登録された最初の試験では、プラセボと比較して、この薬剤は一般的に使用される尺度で4.3ポイント日常機能を改善した。

2番目の試験では、プラセボに切り替えた患者と比較して、ウリキサカルタミド投与中は優れた効果の維持が認められた。

この試験では238人の患者が登録され、Praxis社の薬剤が8週間投与された。その後、3ポイント改善した患者を、プラセボを投与する群と、さらに4週間ウリキサカルタミドを投与し続ける群に無作為に割り付けた。

パイパー・サンドラーのアナリスト、ヤスミーン・ラヒミ氏は、独立委員会の勧告を受けてウォール街がこの薬に見切りをつけた後、この試験データの勝利は同社にとって大きなチャンスであると述べた。

同委員会は2月、最初の臨床試験を無益であるとして中止するよう勧告しており、その時の仮定（(link)）に基づいても主要目標を達成する可能性は低いと述べていた。

「今日、われわれが話しているのは、運ではなく、確実性であり、その確実性とは、両試験の最終結果である」とマルシオ・ソウザCEOは述べた。

Praxis社は2026年初頭までにウリキサカルタミドの承認申請を米国食品医薬品局に提出する予定である。申請に必要な書類の約80％は準備できているという。

同社によると、この薬剤は一般的に忍容性が高く、治療に関連した重篤な副作用はないという。

同社の時価総額は、利上げが続けば約26億7000万ドル増加する予定である。