バズ-デナリ初のＦＤＡ承認、希少疾患規制の柔軟性示す

［　３月２６日　］ - (link) 米国食品医薬品局（ＦＤＡ）は水曜日、デナリ・セラピューティクスDNLI.Oの希少遺伝性疾患治療薬を承認した。これは、同社にとって国内で初めての規制当局の承認となる。

承認は投資家の懸念を和らげる

ウィリアム・ブレア("アウトパフォーム")、承認は希少疾患に対する規制の柔軟性を示唆するものであり、ＦＤＡのボラティリティと投資家の懐疑的な見方を考慮すれば、このセクターの追い風となり得るとしている。

ＴＤコーウェン("買い")、３ヶ月の遅延とＦＤＡの不確実性に続き、承認は歓迎すべきニュースであると述べており、「投資家にとっては歓迎すべき安堵だろう」としている。

ジェフリーズ("買い," ＰＴ：４０ドル)、Regenxbioのハンター症候群に対する遺伝子治療薬 (link) RGX-121 は却下されたものの、承認は概ね予想されていたとし、今回の決定は DNLI にとって「まだリスク回避になる」と述べている。

ＢＴＩＧ("買い"、ＰＴ：３８ドル)、今回の承認により、DNLIは複雑な薬剤の承認取得に向けた明確な道筋を得たとし、残りのパイプラインを迅速に進めるために活用できると述べている。

エバーコアＩＳＩ("アウトパフォーム"、ＰＴ：３１ドル)、同社の治療薬Avlayahの承認は「大方の予想通り」であり、ラベルはより広範な小児ハンター症候群の機会をサポートすると述べている。