BridgeBio的罕見鈣紊亂藥物在後期試驗中獲勝

Padmanabhan Ananthan

路透10月29日 - BridgeBio製藥公司周三表示，該公司的BBIO.O實驗藥物用於治療一種導致低血鈣的罕見遺傳病，在一項後期研究中達到了所有主要和次要目標。

在這項研究中，67名患者在接受了24周的enceralet治療後，76%的患者血鈣和尿鈣都達到了目標水平，而在試驗早期，同樣的患者接受標準治療時，只有4%的患者達到了目標水平。

Encaleret是一種治療常染色體顯性低鈣血症1型的潛在藥物(ADH1)，這種疾病會導致體內血鈣和尿鈣水平過低，從而導致肌肉痙攣、抽筋，有時還會引起腎臟問題。

"BridgeBio公司首席執行官尼爾-庫馬爾（Neil Kumar）在一次電話會議上說："我們計劃迅速採取行動，盡可能廣泛地向患者提供這種藥物。

在服用 encaleret 的患者中，91% 的患者的天然甲狀旁腺激素水平提高到了正常值下限以上，而服用標準療法的患者中僅有 7%。

這些數據使 BridgeBio 站在了治療這種罕見遺傳性疾病的靶向療法的最前沿，並有可能獲得監管部門的批準。

"BridgeBio公司的商業負責人馬特-奧騰（MattOutten）說："我們的引擎已經建立，我們的遊戲規則已經得到驗證，我們已經做好了充分準備，將再一次成功推出大片。

BridgeBio公司的旗艦藥物Attruby用於治療一種致命的心臟病，即轉甲狀腺素淀粉樣心肌病(ATTR-CM)，2025年第二季度的銷售額為7150萬美元。

Evercore ISI分析師Cory Kasimov認為，最近的encaleret數據，連同之前治療肢腰肌營養不良症的實驗性肌肉疾病藥物BBP-418的晚期 readout (link) ，是一次 "明顯的勝利"，進一步鞏固了該公司向多產品生物技術公司發展的軌跡。

目前，ADH1 的標準治療方法包括鈣補充劑和活性維生素 D 類似物。然而，這些療法往往會增加尿液中的鈣含量，從而導致腎臟併發症。

該公司表示，Encaleret的耐受性良好，沒有出現與治療相關的停藥現象，並補充說，該公司計劃在2026年上半年提交該藥的上市申請。