美國 FDA 批準 Precigen 的免疫療法治療罕見呼吸道疾病

Sneha S K/Kamal Choudhury

路透8月15日 - 美國食品和藥物管理局批準了Precigen公司的PGEN.O免疫療法，用於治療一種罕見的成人呼吸道疾病，這是該療法首次獲得衛生監管機構的批準。

在周五的盤前交易中，該公司股價大漲超過81%，達到3.36美元。

這種名為Papzimeos的療法被批準用於治療復發性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP) --這是一種由於人類乳頭狀瘤病毒(HPV) 感染而導致呼吸道內長出疣狀腫瘤的疾病。

RRP 可能是致命的，因為目前還沒有治愈的方法，目前的治療標準是反復進行手術。這種疾病的一個顯著特點是，即使通過手術切除了增生的乳頭，它們仍有復發的趨勢。

"每個人都在焦急地等待治療這種疾病的新方法。病人如此，外科醫生也是如此。約翰-霍普金斯醫院耳鼻喉科副教授西蒙-貝斯特（Simon Best）說："沒有什麼比做完手術，六個月後病人復發更讓人沮喪的了。

Precigen 公司估計，美國約有 27,000 名成年 RRP 患者。路透要求就該療法的定價發表評論，Precigen 公司沒有立即回應。

"復發性呼吸道乳頭狀瘤病基金會（Recurrent Respiratory Papillomatosis Foundation）主席金-麥克萊倫（Kim McClellan）說："現在社會上有很多希望，共同的主題是我們終於可以說不再需要手術了。麥克萊倫本人在五歲時就被診斷出患有復發性呼吸道乳頭狀瘤病，此後接受了 250 多次手術。

此次批準基於一項早中期研究數據，該數據顯示 51% 的患者在治療後的 12 個月內無需進行手術。

Vinay Prasad 說："批準醫療產品並不總是需要進行隨機試驗，這次批準就是這一理念的證明，"他最近回到了美國食品及藥物管理局（FDA） (link)，負責監督疫苗、基因治療和血液製品的監管。

Papzimeos旨在刺激細胞對感染6型和11型人乳頭瘤病毒（HPV）的細胞產生免疫反應，而這兩種病毒正是導致該疾病的病毒株。

摩根大通（J.P.Morgan）分析師估計，該藥在美國的銷售峰值約為 2.5 億美元。