美國 FDA 批準首個罕見呼吸系統疾病療法後，Precigen 股價大漲

Sneha S K/Kamal Choudhury

路透8月15日 - Precigen公司治療一種罕見呼吸道疾病的PGEN.O免疫療法成為首個獲得美國監管機構批準的治療方法，這種疾病通常需要頻繁的手術治療，周五該公司股價飆升83%。

美國食品和藥物管理局已經批準了這種名為Papzimeos的療法，用於治療成人復發性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)，這是一種由於人類乳頭狀瘤病毒(HPV) 感染而導致呼吸道良性腫瘤生長的疾病。

復發性呼吸道乳頭狀瘤病的一個顯著特點是，即使通過手術切除腫瘤，腫瘤仍有復發的趨勢。由於無法治愈，這種疾病可能是致命的。

美國食品和藥物管理局的批準是基於一項早中期研究數據，該數據顯示，51%的患者在治療後的12個月內無需進行手術。

Vinay Prasad 說："批準醫療產品並不總是需要隨機試驗，這次批準就是這一理念的證明。"Vinay Prasad 最近回到美國食品及藥物管理局（FDA） (link)，負責監督疫苗、基因治療和血液製品的監管。

Papzimeos 旨在刺激細胞對感染 6 型和 11 型人類乳頭瘤病毒（HPV）的細胞產生免疫反應，而這些病毒正是導致該疾病的病毒株。H.C. Wainwright 分析師預計，該藥物的銷售峰值將在 2033 年達到 11 億美元。

"復發性呼吸道乳頭狀瘤病基金會（Recurrent Respiratory Papillomatosis Foundation）主席金-麥克萊倫（Kim McClellan）說："我們也許終於可以說不再需要手術了。麥克萊倫本人在五歲時被診斷出患有復發性呼吸道乳頭狀瘤病，此後接受了 250 多次手術。

Precigen 公司估計，美國約有 2.7 萬名成年 RRP 患者。路透要求就該療法的定價發表評論，該公司沒有立即回應。

約翰-霍普金斯醫院耳鼻喉科副教授西蒙-貝斯特說，患者們都在翹首以盼一種新的治療方法。

"沒有什麼比做了手術，六個月後病人又來復診更讓人沮喪的了"。