Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 是一家生物製藥公司。該公司專注於識別、收購、開發和商業化用於治療嚴重罕見和極罕見遺傳病的新產品。其療法和臨牀階段產品線包括四類產品:生物製劑、小分子、AAV 基因治療和核酸候選產品。該公司的四種獲批候選產品包括用於治療 X 連鎖低磷血癥 (XLH) 和腫瘤誘發性骨軟化症 (TIO) 的 Crysvita (burosumab)、用於治療粘多糖貯積症 VII (MPSVII) 或 Sly 綜合徵的 Mepsevii (vestronidase alfa)、用於治療長鏈脂肪酸氧化障礙 (LC-FAOD) 的 Dojorvi (triheptanoin) 和用於治療純閤家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 的 Evkeeza (evinacumab)。其臨牀候選產品包括DTX401、DTX301和UX701。DTX401用於治療Ia型糖原累積病。