Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 是一家生物製藥公司。該公司專注於識別、收購、開發和商業化用於治療嚴重罕見和極罕見遺傳病的新產品。其療法和臨牀階段產品線包括四類產品:生物製劑、小分子、AAV 基因治療和核酸候選產品。該公司的四種獲批候選產品包括用於治療 X 連鎖低磷血癥 (XLH) 和腫瘤誘發性骨軟化症 (TIO) 的 Crysvita (burosumab)、用於治療粘多糖貯積症 VII (MPSVII) 或 Sly 綜合徵的 Mepsevii (vestronidase alfa)、用於治療長鏈脂肪酸氧化障礙 (LC-FAOD) 的 Dojorvi (triheptanoin) 和用於治療純閤家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 的 Evkeeza (evinacumab)。其臨牀候選產品包括DTX401、DTX301和UX701。DTX401用於治療Ia型糖原累積病。
公司代碼RARE
公司名稱Ultragenyx Pharmaceutical Inc
上市日期Jan 31, 2014
成立日期2011
CEODr. Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D.
員工數量1294
證券類型Ordinary Share
年結日Jan 31
公司地址60 Leveroni Ct
城市NOVATO
上市交易所NASDAQ Global Select Consolidated
國家United States of America
郵編94949
電話14154838800
網址https://www.ultragenyx.com/
公司代碼RARE
上市日期Jan 31, 2014
成立日期2011