バズ-サレプタ、遺伝子治療で筋衰弱の進行遅延データ発表し急伸

［　１月２６日　］ - 遺伝子治療薬メーカー、サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oの株価が１２％上昇し２３．５７ドルに。

同社は、 (link) Elevidys遺伝子治療がデュシェンヌ型筋ジストロフィーの進行を、外部対照群と比較して3年間の主要な運動テストで７０％以上遅らせたと発表した。

同社によれば、４─７歳で治療を受けた男児は９歳まで運動機能を維持し、標準的な運動スケールの平均スコアはベースラインを上回った。

オッペンハイマーのアナリストによると、 (link)、投資家は一般的に外部対照群を用いた研究には懐疑的であるが、今回のデータにより、医師や患者のエレヴィディスのベネフィット・リスク・プロファイルに対する認識が改善され、商業的な導入が加速されることを期待している。

SRPT社のElevidysは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（男児が徐々に筋力を失い、最終的には歩行能力を失う稀な筋消耗性疾患）の治療薬として開発中であると同社は述べている。

同社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーにより歩行能力を失っていない４─７歳の男児を対象に、プラセボに対するElevidysの比較試験を実施したと発表した。

株価は２０２５年に約８２％下落