サレプタ社、遺伝子治療の失敗が医薬品パイプラインの苦境に拍車をかけ低迷

［　１１月４日　ロイター］ - サレプタSRPT.Oの株価は、筋肉が衰弱する病気に対する2つの遺伝子標的治療薬の治験が重要な目標を達成できず、同社の治療パイプラインに対する懸念が深まったため、火曜日の鐘が鳴る前に36％下落した。

今回の後退は、サレプタ社で最も売れている遺伝子治療薬エレビディスが、急性肝不全で3人の患者が死亡し、7月に一時市場から撤退したことに続くものである。サレプタ社の株価は今年に入って約80％下落した。

最新の臨床試験 (link)、6歳から13歳のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne Muscular Dystrophy）(DMD) の患者225人が登録され、機能的ジストロフィンタンパク質の産生を助けるように設計されたホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）と呼ばれる薬物に属するカシメルセンとゴロジルセンが試験された。

「遺伝子治療と今回のPMOフランチャイズの両方が、規制当局、支払者、医師の監視の強化に直面する可能性が高いため、......研究の失敗は、DMD領域におけるサレプタの苦境を悪化させる」とベアードのアナリストは述べた。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、主に男児が罹患する希少な遺伝性疾患で、時間の経過とともに筋力低下が進行する。

RBCキャピタル・マーケッツのグローバル・ヘルスケア・リサーチ・ヘッドであるブライアン・エイブラハムズ氏は、「今回の業績不振は、まったく驚くべきことではないが、ベースとなる事業に不確実性が加わった」と述べた。

「パイプラインは潜在的な可能性を持っているかもしれないが、有意義に針を動かすにはまだ早い。

96週後、患者は4段の階段を上る数値的な向上を示したが、その差は統計学的に有意ではなかった。

サレプタ社は、COVID-19のパンデミックにより試験参加とデータ収集が中断され、結果に影響を与えた可能性があるとし、米国食品医薬品局（FDA）と会談し、現在の早期承認から本承認への変更について協議する予定であると述べた。

同社は月曜日、 (link)、アナリストの平均予想3億3,870万ドルを上回る3億9,940万ドルの第3四半期売上を計上した。