サレプタ社、筋衰弱性疾患治療薬の治験で重要目標未達で株価急落

Kamal Choudhury

［　１１月３日　ロイター］ - サレプタSRPT.Oは月曜日、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する2つの遺伝子標的治療薬を試験する後期試験が主要目標を達成できなかったと発表し、同社株は長期取引で37％以上急落した。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下を引き起こし、主に男児が罹患する稀な遺伝性疾患である。

この試験では、機能的なジストロフィン・タンパク質の産生を助けるホスホロジアミデート・モルホリノ・オリゴマー（PMO）と呼ばれる薬物群に属するカジメルセンとゴロジルセンが評価された。

96週後、患者は4段の階段昇降において数値的な改善を示したが、その差は統計学的有意差には達しなかった。

Sarepta社は、主要評価項目で観察された差は1秒当たり0.05歩であったと報告した。

また、COVID-19のパンデミックにより、試験参加とデータ収集が中断され、試験に複雑さが加わり、結果に影響を与える可能性があることを指摘している。

統計学的有意差は認められなかったものの、サレプタ社によれば、COVIDに罹患した患者を除いた場合、本治療薬により疾患の進行が30%抑制され、長期データでは車椅子の必要性が3年近く遅延したという。

J.P.モルガンのアナリストであるAnupam Rama氏は、「これらの患者を除外した場合、(COVID) のミスや支持的な傾向にはかなり明確な根拠が見られる」と述べた。

今回の頓挫にもかかわらず、サレプタ社は米国食品医薬品局（FDA）と会談し、現在の早期承認から本承認への変更について協議する予定であると述べた。

幹部は電話会議で、「極めて有益な安全性プロファイル」を考慮すれば、「販売承認を失うリスクはないと考えている」と述べた。

ラマ氏は、「私たちは、完全承認の可能性に強い根拠があると考えています」としながらも、「現在の環境では、規制プロセスはワイルドカードになり得ます」と注意を促した。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは通常、幼児期に発症し、時間の経過とともに悪化し、歩行、呼吸、その他の日常生活がますます困難になる。

サレプタ社は、規制当局の監視が強まり、また同社の遺伝子治療薬エレビディスに関連した3人の患者の死亡事故が臨床試験の中止の引き金となり、同社の安全性監督に対する懸念が高まったため、今年に入って市場価値の約80％を失った。

同社は、FDAとの安全性表示に関する協議がまもなくまとまる見込みであり、その結果、Elevidysの添付文書から歩行不能の警告が削除される可能性が高いと述べている。