サレプタ社、今年3人目の患者死亡で株価低迷

Bhanvi Satija

［　７月１８日　ロイター］ - サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oの株価は、実験的遺伝子治療を受けた別の患者が死亡し、同社の治療法の使用に対する投資家の懸念が深まったため、金曜日の取引開始早々に17％下落した。

サレプタ社は、四肢帯状筋ジストロフィー（(LGMD)）治療のための遺伝子治療SRP-9004の初期段階試験に登録されていた51歳の男性が先月、急性肝不全で死亡したと発表した。

同社によれば、肝臓の問題はSRP-9004の臨床試験からの新たな安全性シグナルではなく、同社が水曜日に中止すると発表したいくつかのプログラムのうちの一つである。

サレプタ社にとっては、デュシェンヌ型筋ジストロフィーと呼ばれる稀な疾患の治療薬として承認された遺伝子治療薬エレビディスを投与された10代の少年2人が肝不全で死亡して以来、今年3人目の死亡となる。

サレプタ社が500人の人員削減と四肢帯状筋ジストロフィーの遺伝子治療薬の開発中止を発表した翌日の木曜日の夕方、製薬会社のウェブサイト、バイオセンチュリーによって、サレプタ社の臨床試験における最新の死亡のニュースが最初に報道された。

その際、サレプタ社は、プログラム削減は財務的な決定であり、3人目の患者の死亡に関する詳細を開示することなく、研究のパートナーを見つけることを望んでいると述べた。

ウィリアム・ブレアのアナリスト、サミ・コーウィンは、水曜日の発表で情報開示がなかったことは、投資家の不信感を高める可能性があると述べた。

金曜日に再度投資家向け電話会議を開催した同社は、臨床研究のガイドラインに従い、臨床医と規制当局への臨床試験患者の死亡の開示を優先したと述べた。

ウォール街のアナリストは、この死亡事故は、エレビディスとSRP-9004がアデノ随伴ウイルスベクターという同じ送達手段を使用していることから、患者がエレビディスの使用をためらう気持ちを増幅させる可能性があると述べた。

また、サレプタ社は2日、エレビディスの添付文書に、歩行可能なDMD患者における急性肝障害および肝不全のリスクに関する重大な警告を追加することを明らかにした。

LGMDは、主に股関節と肩の筋肉を弱める遺伝性疾患である。