サレプタ社、500人の人員削減と遺伝子治療のブラックボックス警告を追加へ

Mariam Sunny

［　７月１６日　ロイター］ - サレプタ・セラピューティクスSRPT.Oは500人の雇用を削減し、同社の筋肉障害遺伝子治療薬「エレビディス」のラベルに重大な警告を追加すると水曜日に発表した。

米国食品医薬品局はサレプタ社に対し、歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における急性肝障害と肝不全のリスクについて、最も深刻な「ブラックボックス」警告を記載するよう要請した。

サレプタ社の株価は、リストラ努力により2026年には年間約4億ドルのコスト削減が見込まれると発表したため、取引時間延長で33％ 上昇した。

リストラの一環として、同社はインサイダーのライアン・ウォン氏を最高財務責任者（CFO）に昇格させた。ウォン氏はIR担当上級副社長を務めていた。

同社はまた、四肢帯状筋ジストロフィーと呼ばれる筋消耗性疾患群に対するいくつかの遺伝子治療薬の開発を中止している。

同社は、筋肉障害治療薬を投与された2人の患者が急性肝不全で死亡した後、規制当局の厳しい監視にさらされている。 (link)、この治療薬の安全性と将来の需要に疑問符が投げかけられた。どちらの患者も歩行困難であった。

(「2例目の事故後、予約のキャンセルが何件かあり、その結果、明らかに医師の間でためらいが生じました」) と、ダグ・イングラムCEOはアナリストとの電話会議で述べた。

同社は、エレビディスを注入する前に免疫系を抑制する薬剤で歩行困難な患者を治療する提案をFDAに提出する予定であると述べた。

Evercore ISIのアナリストは、この発表により、外来患者に対する治療が市場から撤退するというマイナス面のシナリオはなくなったと述べた。

同社は先月、2025年のエレビディスの売上予測を中止し、外来患者以外への出荷を停止していた。

サレプタ社は、外来患者への出荷を継続するためには「FDAとの対話が必要であり、やるべきことがある」と述べた。

水曜日には正式なガイダンスは発表されなかったが、サレプタ社は2027年まで、歩行困難な患者からのエレビディスの年間収益を少なくとも5億ドルと予測し、これを「ストレステスト」と呼んでいる。

FDAは、エレビディスが後期臨床試験で主要な目標を達成できなかったにもかかわらず、歩行可能な4歳以上の患者には従来の承認を、歩行不可能な患者には条件付き承認を与えた。