バズ-ユニキュア、FDAの難色で前途多難

［　３月３日　］ - 医薬品開発会社ユニキュアUQ1.FQURE.Nの株価は、市場前取引で１２．８６％下落し９．１５ドル。

米国FDAは月曜日、同社のハンチントン病に対する遺伝子治療の初期から中期段階の試験データが不十分であり、この治療法の販売申請を支持しないと同社 (link) に通知した。

FDAは患者を遺伝子治療か偽手術のいずれかに無作為に割り当てる新たな試験を推奨し、懸念を募らせた。

少なくとも４人のアナリストが同社のPTを引き下げた。

よりコストが高く、より長い後期段階への道

みずほ(「中立」、PT：１２ドル) このような研究は実行が難しく、非倫理的である可能性があるとし、第２・四半期（２０２６年）の会議にもかかわらずFDAが方針を転換する可能性は低いと考えている。

カンター("中立," PT: ９ドル) 新研究は「同社を数年後退させることは避けられない」とし、他の治療法も後期段階に入りつつあり、特にPTCのPTCT.Oボットプラムは脳外科手術を回避する経口オプションであるため、QUREは先行者としての競争優位性を失う可能性があると付け加えている。

Barclays("equal weight," PT: ３１ドル) QURE にとって「大きな後退」とし、後期試験にはコストがかかる可能性が高く、データの読み出しは数年先になるだろうと付け加えている。

ウェルズ・ファーゴ("イコールウェイト"、PT: １５ドル) Hutington's プログラムに必要な後期試験は、市場投入までの時間と開発リスクの増加を反映すると述べている。目先の焦点は、第２・四半期（２６年）に予定されているてんかん治療薬の治験結果に移っており、その価値を測る詳細が待たれる。