アストラゼネカの心筋症治療薬「Wainua」、後期臨床試験の目標達成に至らず、市場取引開始前に株価は8%超急落。

TradingKey - 現地時間木曜日、アストラゼネカ（ AZN）は、開発中の治療薬「Wainua」の重要な後期臨床試験（治験）が失敗に終わったと発表した。これを受け、米国株式市場の時間外取引で同社株は一時8%急落し、173ドルを付けた。

出所：Google Finance

大きな期待を集めていた同薬は、世界で約50万人の患者がいるとされる、希少で生命を脅かす心疾患であるトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー伴う心筋症（ATTR-CM）の治療薬として開発されていた。その根本的な病態は、心筋内に異常に折りたたまれたタンパク質が持続的に蓄積し、最終的に心機能を低下させるものである。

しかし、140週間にわたる臨床試験の結果、既存の標準治療にWainuaを追加しても、患者の死亡リスクや主要な心血管系合併症の発症率を有意に低下させることはできず、事前に設定された主要な臨床評価項目を達成できなかった。

この結果は市場の意表を突き、これまで同薬に対して概ね楽観的だった投資家を大きく失望させた。モルガン・スタンレーは、この治験の失敗を「極めて重大なネガティブサプライズ」と表現し、既存治療に加えるWainuaの上乗せ効果について市場に疑念はあったものの、大方の投資家は依然として治験が主要評価項目を達成すると予想していたと指摘した。

市場における同薬の心筋症適応症に対する従来のリスク調整後ピーク時年間売上高予想は、約33億ドルであった。モルガン・スタンレーは、今回の治験結果を受けてこの数値が大幅に下方修正されると予想しており、これによりアストラゼネカの長期的な収益予想が1桁台半ばの割合で引き下げられる可能性があるとしている。

それにもかかわらず、一部のアナリストは、今回の挫折がアストラゼネカの長期的な成長目標を揺るがすものではないと考えている。ジェフリーズのアナリストは、同薬の主要な有効性評価項目や併用療法の有効性に対するアストラゼネカの従来の期待は確かに楽観的すぎたものの、今回の治験失敗は、同社が掲げる2030年までに800億ドルの売上高を達成するという目標には影響しないと述べた。

アストラゼネカも、データセット全体のさらなる分析を行う予定であり、8月に開催される欧州心臓病学会議（ESC）で本研究の詳細な結果を正式に発表する計画であると表明した。