Ultragenyx 股價上漲，基因療法對罕見兒童腦病展現長期療效
路透社2026年2月3日 13:44
2月3日 - 製藥商Ultragenyx RARE.O的股價在盤前交易中上漲4%至25.75美元
該公司稱， (link) 其實驗性基因療法可幫助患有A型聖菲利普綜合征（一種會迅速損傷大腦的罕見疾病）的兒童在八年多的時間里保持關鍵能力。
當人體無法分解某些物質時，A 型聖菲利普綜合征就會發生，導致大腦功能嚴重衰退；該公司稱，大多數患兒在十幾歲時就會死亡。
Co說，接受治療的兒童能夠保持獨立行走、交流和進食等技能，而大多數未接受治療的兒童很早就喪失了這些能力。
公司的療法 UX111 是一次性輸液；最常見的副作用是暫時性肝酶升高
RARE 重新向 FDA 提交加速審批申請；該公司表示，預計將於 2026 年第三季度做出決定
2025 年股價下跌約 45%
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