鐮狀細胞藥物試驗結果喜憂參半，Agios股價暴跌

Siddhi Mahatole

路透11月19日 - Agios Pharmaceuticals AGIO.O周三稱，其鐮狀細胞病藥物在一項針對16歲及以上患者的後期研究中達到了兩個主要目標之一，但未能在統計學上顯著減少疼痛危機，導致該公司股價在早盤交易中下跌50%。

雖然藥物米他匹伐能改善血紅蛋白水平，但卻未能減少鐮狀細胞病的疼痛發作，而疼痛發作是鐮狀細胞病的標誌性症狀，這也是該研究的兩個主要目標之一。

在鐮狀細胞病中，正常的圓形、柔韌的紅細胞會變成僵硬的鐮狀，導致它們卡在小血管中，引發劇烈疼痛。

在試驗中，40.6% 的患者服用米他匹伐後血紅蛋白顯著上升，而服用安慰劑的患者只有 2.9%。

該療法也沒有達到疲勞評分這一次要目標，疲勞評分衡量的是患者在接受治療後日常生活中的疲勞程度。

摩根大通（J.P. Morgan）分析師泰莎-羅梅羅（Tessa Romero）說："我們認為投資者希望看到這兩個終點都能達到，因此我們認為結果沒有達到預期。"她還補充說，減少劇烈疼痛的目標 "被一致認為更具挑戰性，這讓我們更有分寸"。

該公司表示，在試驗期間，有三名服用米他匹伐的患者和兩名服用安慰劑的患者死亡，但這些死亡都與治療無關。

Mitapivat在美國以Pyrukynd的名義銷售，已被批準用於治療丙酮酸激酶缺乏症的成人患者。

Agios表示，該公司計劃在2026年第一季度與美國食品藥品管理局（FDA）會面後，爭取美國批準米他匹伐治療鐮狀細胞病。