Sarepta 因試驗失敗、Elevidys 前景黯淡而股價暴跌

路透11月4日 - Sarepta Therapeutics公司的股價SRPT.O周二暴跌近30%，原因是該公司的兩種獲批藥物在一項關鍵試驗中失敗，而且其最暢銷的基因療法預期疲軟，這引發了人們對該公司產品組合實力的擔憂。

在今年早些時候兩名患者死亡之後，Sarepta 公司已經面臨著對其最暢銷的基因療法 Elevidys 的審查和限制，而 這次試驗的挫折 (link) 更加劇了 Sarepta 公司的困境。

Sarepta 公司正在一項試驗中測試其療法 Amondys 45 和 Vyondys 53，該試驗旨在確認這兩種療法對治療杜氏肌營養不良症的有效性，杜氏肌營養不良症是一種罕見的肌肉萎縮性疾病，通常影響男孩。確認性試驗被認為是監管機構批準藥物的關鍵 部分。

Sarepta 公司表示，試驗結果不會影響這些藥物的市場供應，並補充說，該公司 計劃與美國藥品監管機構會面，討論將這些藥物目前的加速審批轉為正式審批。

"威廉-布萊爾公司（William Blair）分析師薩米-科爾文（Sami Corwin）在一份說明中說："儘管管理層相信 Vyondys 53 和 Amondys 45 不會因此失去上市許可，但我們對此持懷疑態度，並認為股價的反應表明投資者也對這兩種產品的前景感到擔憂。

該公司表示，新冠 大流行擾亂了試驗參與和數據收集，可能會影響試驗結果。

"伯恩斯坦公司的分析師威廉-皮克林（William Pickering）說："劑量中斷稀釋了效應大小，這當然是可信的，但事實是，這種事後分析的結果也不是特別令人信服。

該公司是 DMD 治療領域的專家， 自 3 月份報告了第一例與 Elevidys 相關的死亡 (link) 以來 ，其股價 已下跌了 約 80%。

Sarepta公司周一表示，由於今年發生的混亂，預計第四季度Elevidys的輸液量將持平或略有下降。Elevidys第三季度的銷售額為1.315億美元，低於上一季度的2.819億美元。