普拉西斯（Praxis）在試驗中改善了運動障礙患者的日常功能，因此該公司業績大增

Kamal Choudhury

路透社10月16日 - Praxis Precision Medicines PRAX.O周四稱，其治療一種運動障礙的實驗性藥物在兩項後期試驗中改善了患者完成日常任務的能力，這使其股價飆升了三倍多。

該公司正在對患有本質性震顫的成人進行藥物 ulixacaltamide 測試，本質性震顫是一種神經系統疾病，會引起不自主的顫抖，主要影響手部和手臂。目前還沒有專門針對這種疾病的治療方法獲得批準。

第一項研究共招募了 473 名患者，結果表明，與安慰劑相比，該藥物在常用量表上可改善日常功能 4.3 分。

在第二項試驗中，與改用安慰劑的患者相比，服用烏利沙拉胺的患者顯示出更佳的療效維持能力。

這項研究共招募了238名患者，他們接受了為期八周的Praxis藥物治療。然後，那些在量表上提高了 3 分的患者被隨機分配接受安慰劑或繼續服用 ulixacaltamide 四周。

Piper Sandler公司的分析師亞斯明-拉希米（Yasmeen Rahimi）說，在獨立委員會提出建議後，華爾街放棄了該藥，而這次試驗數據的獲勝驗證了該公司的重大機遇。

該委員會曾在 2 月份建議以無效為由停止第一次試驗，並稱根據當時的假設 (link)，該試驗不太可能達到主要目標。

"首席執行官馬爾西奧-索薩說："今天，我認為我們談論的不是運氣，而是確定性，而確定性就是我們兩項研究的最終結果。

Praxis 計劃在 2026 年初向美國食品藥品管理局提交 ulixacaltamide 的申請。該公司表示，申請所需文件的80%已經準備就緒。

該公司表示，該藥物的耐受性普遍良好，沒有出現與治療相關的嚴重副作用。

如果收益保持不變，該公司的市值有望增加約26.7億美元。