Ionis公司的罕見神經系統疾病藥物在臨床試驗中大顯身手

路透社9月22日 - 艾奧尼斯製藥公司（Ionis Pharmaceuticals）IIONS.O周一表示，該公司的實驗性藥物改善了一種罕見的漸進性、往往致命的神經系統疾病患者的行走能力，達到了一項早期至晚期研究的主要目標。

該公司股價在盤前交易中上漲了約 3%。

在這項由54名患者參加的研究中，接受50毫克劑量齊格納爾森治療的患者在61周時通過10米步行測試（一種功能活動能力評估方法）對步態速度有了統計學意義上的顯著改善。

Ionis公司正在亞歷山大症患者中測試這種藥物，亞歷山大症是一種損害腦細胞並導致運動、語言和吞咽困難的疾病，通常從幼兒時期就開始出現。

據美國國立衛生研究院（National Institutes of Health）稱，這種疾病在美國的發病人數不到1000人，而且沒有獲得批準的治療方法。

Zilganersen的作用原理是阻斷一種有害腦蛋白GFAP的生成，這種蛋白因基因突變而在大腦中異常積聚，導致該病的發生。

Ionis公司首席執行官布雷特-莫尼亞（Brett Monia）說："這些臨床結果是'在推動潛在的亞歷山大病治療方法方面邁出的重要一步'。

Ionis公司計劃在2026年第一季度向美國食品藥品管理局提交上市申請。

研究的全部結果將在即將召開的醫學會議上公布。