杰富瑞表示，美國 FDA 計劃有利於罕見病藥物開發商

9月4日 - 經紀公司杰富瑞（Jefferies）表示，一項旨在加快罕見病治療審批的新計劃對該領域的藥物開發商來說是個好兆頭。

本周早些時候，美國食品和藥物管理局（FDA）建議 (link)，以簡化對患者人數極少的罕見病藥物的審批程序，包括有單臂臨床試驗數據支持的病例。

該經紀公司稱，如果 FDA 在少於 1000 名患者的資格門檻上表現出靈活性，這一決定可能會帶來一些上行空間。

杰富瑞稱，BridgeBio PharmaBBIO.O、Sarepta TherapeuticsSRPT.O、Dyne TherapeuticsDYN.O和Rocket PharmaceuticalsRCKT.O等公司可能會 "更大膽 "地尋求治療患者人數較少且顯示出有效作用機制的疾病。

截至上次收盤，RCKT 下跌 73.6%，DYN 下跌 42.7%，SRPT 下跌 84.4