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Rocket Pharmaceuticals 在 FDA 解除基因治療試驗的臨床擱置後上漲

路透社2025年8月20日 16:04

- ** 藥物開發商 Rocket Pharmaceuticals RCKT.O 股價上漲 16.3% 至 3.38 美元

** 公司表示美國食品和藥物管理局(FDA)已經解除了對 (link),對其基因療法RP-A501中期研究的臨床擱置。

** 在美國食品及藥物管理局確認 Rocket 公司 令人滿意地解決了列出的問題後,臨床試驗暫停在不到三個月時間內就被解除了。

** 在一名患者死於嚴重併發症後,FDA 于 5 月份暫停了 RCKT 的中期基因療法試驗

**FDA 批準恢復試驗,以較低劑量連續給三名患者用藥,治療間隔至少四周

** 公司正在測試 RP-A501 用於治療達農病,這是一種罕見的遺傳性疾病,會導致心肌損傷和進行性肌無力

** RP-A501臨床試驗的恢復速度非常快,這進一步凸顯了達農病尚未得到滿足的需求。然而,鑒於該劑量下的數據有限,以較低劑量恢復研究增加了療效的不確定性。

** 包括本交易日的走勢在內,RCKT 的股價已累計下跌 72.9

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