美國 FDA 拒絕批準 PTC Therapeutics 用於治療罕見遺傳性疾病的口服藥物

Puyaan Singh/Kamal Choudhury

路透8月19日 - 美國食品和藥物管理局拒絕批準 PTC Therapeutics公司PTCT.O的口服藥物治療一種治療方案有限的罕見遺傳性疾病，該公司周二表示。

美國食品和藥物管理局 在其所謂的 "完全回復函 "中說， 有關數據沒有為該藥物（vatiquinone）治療 弗里德里希共濟失調提供實質性的療效證據 ，因此在重新提交申請之前需要進行一項單獨的研究。

至少有三位分析師表示，監管機構的拒絕並不令人意外，而且在作出決定之前，人們對該公司的預期已經很低。

PTC的股價扭轉了盤前的跌勢，在上午的交易中上漲了8%以上。

美國食品和藥物管理局（FDA） 上個月批準了 PTC治療罕見代謝性疾病苯丙酮尿症的口服藥物Sephience (link) ，這有可能抵消因監管審查和來自其最暢銷的肌肉疾病療法Translarna和Emflaza的廉價競爭對手的競爭而導致的收入下降。

"摩根大通（J.P.Morgan）分析師在一份客戶說明中說："我們認為今天的CRL是一個清算事件，因為投資者現在可以把注意力轉向Sephience的上市。

該公司表示，計劃與 FDA 官員會面，討論下一步可能採取的措施。

"首席執行官馬修-克萊因（Matthew Klein）說："我們當然對 FDA 不批準 vatiquinone的 決定感到失望。

弗里德里希共濟失調症是一種罕見的遺傳性疾病，會對神經系統造成進行性損害，通常會導致行走困難、語言障礙和心臟併發症。

該病多發于兒童和青少年，並隨著時間的推移逐漸惡化。

在 該公司申請上市的 一項關鍵的後期試驗中，Vatiquinone沒有達到其主要目標 (link)，即顯著減少疾病的進展。

目前，百健公司的BIIB.O Skyclarys仍是唯一獲得FDA批準的治療弗里德里希共濟失調症的藥物。