第二名患者在接受基因療法後死亡，Sarepta 公司股價暴跌

Bhanvi Satija/Christy Santhosh

路透6月16日 - 周一，Sarepta TherapeuticsSRPT.O股價收盤下跌42%，創下18.30美元的九年新低， 原因是一名 接受該公司基因療法Elevidys治療的男性青少年患者 再次死亡 ，引發了人們對該療法安全性和未來需求的 懷疑。

Elevidys 是美國藥品監管機構批準的唯一一種基因療法，用於治療杜氏肌營養不良症(DMD)，這是一種罕見的疾病，患者年齡在 4 歲及以上。這是一種一次性基因療法，已知有肝損傷的風險。

該公司周日 表示， (link)， 該 患者死於急性肝功能衰竭。

Sarepta 公司在周一的投資者電話會議上說，死亡的患者是一名 16 歲的男孩和一名 15 歲的女孩，前者體重 70 公斤，後者體重 50 公斤。Sarepta 公司說，這兩名男孩都無法行走，他們的死亡發生在治療後 90 天內。

Sarepta 公司說，它正在對這兩起病例進行獨立調查和相互關聯調查，以找出任何共同的風險因素。該公司暫停了 Elevidys 今年的銷售預測，並表示將在第二季度業績報告中提供最新情況。

"H.C.Wainwright分析師Raghuram Selvaraju在一份說明中寫道："雖然這兩例死亡發生在非行動不便的患者身上，但我們認為現在所有DMD患者的風險都有所提高。

儘管在一項晚期研究中未能達到主要目標，但 Elevidys 仍于 2024 年獲得全面批準，用於治療不活動的 DMD 患者，即可以行走且至少四歲的患者 (link)。

它還獲得了美國食品與藥物管理局的有條件批準 ，用於治療那些不能獨立行動的患者或非行動不便的患者。

塞爾瓦拉朱說，約有80%的DMD患者無法行走，他預計這些患者很少使用這種療法。研究表明，大多數患者在 10 至 13 歲時喪失行走能力。

Sarepta 公司周日表示，它已暫時停止向非行動不便的患者運送 Elevidys，並正在與監管機構合作，為他們制定新的治療計劃。

該公司說，它正計劃在治療方案中加入一種名為西羅莫司的藥物，它說這種藥物將有助於抑制 Elevidys 引起的過度活躍的免疫反應。Sarepta 公司還停止了一項 DMD 試驗，並計劃在治療方案中加入西羅莫司。

"美國食品和藥物管理局（FDA）了解到第二例嚴重肝功能衰竭死亡病例的報告，並對這一情況給予了高度關注。FDA 將在審查基因治療產品的過程中採取一切適當的監管措施來保護患者，"該機構在一封電子郵件回復中說。

Piper Sandler 公司分析師比倫-阿明（Biren Amin）說，不能行走的患者面臨的治療風險更大，因為他們往往是年齡較大、體重較重的男孩，這反過來又需要更高的劑量。

基於 Sarepta 為降低風險所做的努力，該分析師預計該療法不會退出市場。

一些分析師認為，Sarepta 公司為使新的治療方案獲得批準所做的努力也可能面臨 審查，未來的 DMD 基因療法預計將達到更高的標準。

一些分析師說，FDA 負責監管基因療法和疫苗的部門負責人 維奈- 普拉薩德（ Vinay Prasad）對前部門負責人彼得-馬克斯（Peter Marks）領導下的 Elevidys 的審批提出了質疑。

"BMO Capital Markets 的分析師 Kostas Biliouris 說： "鑒於他之前在網上發表的歷史性評論，人們擔心他可能會反對 Sarepta 公司，並試圖撤回該藥物。

Biliouris說，雖然不臥床患者的治療可能不會被撤消，但由於有條件批準，非臥床患者的治療存在一定的撤消風險。

截至上周五收盤，Sarepta 公司的市值為 35.6 億美元。本周一，該公司的市場估值下降了 15 億美元，收於 20.94 美元。