生物科技股飆升，Makary 概述 FDA 願景，RBC 發表評論

Investing.com — 生物科技股週一攀升，此前新任美國食品藥品監督管理局（FDA）局長 Marty Makary 博士提出了明確且協作的監管策略，分析師表示這對藥物開發商來說是個好兆頭。在上任後的首次重要採訪中，Makary 強調了務實的改革、加快藥物審批以及在整個機構中現代化使用真實世界數據。

Lexeo Therapeutics Inc (NASDAQ:LXEO) 股價飆升 18.6%，Dyne Therapeutics Inc (NASDAQ:DYN) 上漲 16.3%， Regenxbio Inc (NASDAQ:RGNX) 上漲 12.5%。其他漲幅較大的公司包括 Avidity Biosciences Inc (NASDAQ:RNA)(+8.7%)、Uniqure NV (NASDAQ:QURE)(+4.1%) 和 Wave Life Sciences Ltd (NASDAQ:WVE)(+3.5%)，多家專注於罕見疾病的公司股價均有所上漲。

在給客戶的一份報告中，RBC Capital Markets 分析師 Brian Abrahams 將 Makary 的語調描述為「科學為基礎且理性」，特別是在超罕見疾病的審批要求和數據簡化方面。「重要的是，我們認為他展現了將這些理念與行政價值觀結合的能力，同時不顯得傾向於拆解和重建該機構，」Abrahams 寫道。

Makary 提出了一些想法，例如在安慰劑對照試驗不切實際的小型適應症中允許基於合理性的審批，這與最近的加速審批趨勢一致。RBC 強調了 Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT)、PTC Therapeutics Inc (NASDAQ:PTCT)、 Biohaven Pharmaceutical Holding Co Ltd (NYSE:BHVN) 和 Design Therapeutics Inc (NASDAQ:DSGN) 等公司可能在這種連續性下受益。

該局長還提到使用健康信息交換來增強上市後安全追蹤，而不僅僅依賴自願自報的數據。雖然 Abrahams 指出這類系統可能難以擴展，但他表示該提案可以平息政治擔憂，同時不破壞當前的監管框架。

Makary 領導下的人員變動也被定位為以提高生產力為重點，裁員僅限於通訊和 IT 人員，而非科學或審查人員。Abrahams 承認對資源限制仍有殘餘擔憂，但認為從整合冗餘功能中可能獲得長期收益。

重要的是，Makary 表示支持美國生物製藥的成功，同時提倡平衡和透明度，這表明他的立場比一些人預期的更加中立。「他給人的印象遠不如他過去公開聲明中表現得那樣反對行業，」Abrahams 寫道。

隨著生物科技股仍在從最近的板塊整體疲軟中恢復，RBC 認為 Makary 的採訪可能會提振市場情緒，因為它強化了監管的穩定性和可預測性。投資者現在似乎正在重新評估在罕見病和加速審批途徑中佔據有利位置的公司，以應對不斷變化的 FDA 領導層態度。

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