Taysha Gene Therapies Inc 是一家臨牀階段的生物技術公司,專注於推進腺相關病毒 (AAV) 基因療法,用於治療嚴重的中樞神經系統單基因疾病。該公司的主要臨牀項目 TSHA-102 正在開發中,用於治療罕見的神經發育障礙雷特綜合徵。該公司正在 REVEALPhase I/II 青少年和成人臨牀試驗中評估 TSHA-102,這是一項首次在人體中進行的開放標籤、隨機、劑量遞增和劑量擴展的多中心研究,評估 TSHA-102 對 12 歲及以上患有雷特綜合徵的女性患者的安全性和初步療效。該公司已獲得臨牀階段鞘內給藥 AAV9 基因治療項目 TSHA-120 的全球權利,用於治療巨軸突神經病變 (GAN)。該公司的TSHA-120用於治療GAN,獲得了歐盟委員會的孤兒藥稱號。