REGENXBIO Inc. 是一家臨牀階段的生物技術公司,致力於通過基因治療的治癒潛力改善生活。該公司利用其專有的腺相關病毒 (AAV) 基因治療交付平臺 (NAV 技術平臺) 開發了一系列基因治療項目,以治療遺傳疾病。該公司專注於三個領域的內部開發管線:視網膜、神經肌肉和神經退行性疾病。其研究性 AAV 療法包括 ABBV-RGX-314、RGX-202 和 RGX-121。該公司正在與 AbbVie 合作開發 ABBV-RGX-314,以治療受溼性老年性黃斑變性、糖尿病視網膜病變 (DR) 和其他以視力喪失爲特徵的慢性視網膜疾病影響的大量患者羣體。該公司正在開發 RGX-202 來治療杜氏肌營養不良症 (Duchenne)。該公司正在開發 RGX-121 用於治療 II 型粘多糖貯積症 (MPS II),這是一種進行性神經退行性溶酶體貯積症。