11月25日 - 药物开发商Sarepta Therapeutics SRPT.O股价早盘上涨2.1%,至19.78美元
该公司称美国FDA已批准开始新的研究,以测试添加额外的免疫抑制药物是否能使其治疗杜兴氏肌肉萎缩症的基因疗法对无法行走的患者更安全
杜兴氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,会导致进行性肌无力和肌肉萎缩,主要发生在男孩和年轻男性身上。
公司称,早期试验将招募约 25 名不能再行走的患者
患者将接受公司的 Elevidys 基因疗法和西罗莫司治疗,以降低严重肝脏并发症的风险--RNA
该疗法获准用于四岁及以上能行走的儿童,但出于安全考虑,不能行走的儿童不能接受该疗法 - RNA
包括本交易日的走势在内,该股今年累计下跌约 85