镰状细胞药物试验结果喜忧参半，Agios股价暴跌

Siddhi Mahatole

路透11月19日 - Agios Pharmaceuticals AGIO.O周三称，其镰状细胞病药物在一项针对16岁及以上患者的后期研究中达到了两个主要目标之一，但未能在统计学上显著减少疼痛危机，导致该公司股价在早盘交易中下跌50%。

虽然药物米他匹伐能改善血红蛋白水平，但却未能减少镰状细胞病的疼痛发作，而疼痛发作是镰状细胞病的标志性症状，这也是该研究的两个主要目标之一。

在镰状细胞病中，正常的圆形、柔韧的红细胞会变成僵硬的镰状，导致它们卡在小血管中，引发剧烈疼痛。

在试验中，40.6% 的患者服用米他匹伐后血红蛋白显著上升，而服用安慰剂的患者只有 2.9%。

该疗法也没有达到疲劳评分这一次要目标，疲劳评分衡量的是患者在接受治疗后日常生活中的疲劳程度。

摩根大通（J.P. Morgan）分析师泰莎-罗梅罗（Tessa Romero）说："我们认为投资者希望看到这两个终点都能达到，因此我们认为结果没有达到预期。"她还补充说，减少剧烈疼痛的目标 "被一致认为更具挑战性，这让我们更有分寸"。

该公司表示，在试验期间，有三名服用米他匹伐的患者和两名服用安慰剂的患者死亡，但这些死亡都与治疗无关。

Mitapivat在美国以Pyrukynd的名义销售，已被批准用于治疗丙酮酸激酶缺乏症的成人患者。

Agios表示，该公司计划在2026年第一季度与美国食品药品管理局（FDA）会面后，争取美国批准米他匹伐治疗镰状细胞病。