BridgeBio因肌肉失调药物在 "最佳情况 "试验中获胜而大涨

Christy Santhosh

路透10月27日 - BridgeBio Pharma BBIO.O周一称，其治疗一种罕见肌肉疾病的实验性药物在一项后期试验中显示出运动和肺功能的改善，该药物目前还没有获得批准的治疗方法，这使其股价上涨了15%。

这种名为 BBP-418 的口服药物正在一种肢腰肌营养不良症（LGMD）患者中进行试验，LGMD 是一组遗传性疾病，以进行性肌肉无力和萎缩为特征。

在为期三个月的试验中期分析中，BBP-418 达到了主要目标，即与安慰剂相比，糖基化αDG（LGMD 的主要标志物）在基线上显著增加了 1.8 倍。

12 个月的治疗结果显示，与安慰剂相比，血清肌酸激酶（一种肌肉损伤标志物）的差异具有统计学意义，步行速度提高了 0.27 米/秒，参与者用力呼出的气量提高了约 5%。

Evercore ISI 分析师科里-卡西莫夫（Cory Kasimov）称这一结果是 "井喷式的最佳结果"，极大地增强了人们的信心，即 BridgeBio 已准备好成为一家多产品生物技术公司，每一项资产都代表着大片商机。

BridgeBio 打算在今年晚些时候与美国食品药品管理局讨论这些数据，并计划在 2026 年上半年提交 BBP-418 的上市申请。

"BridgeBio子公司ML Bio Solutions首席执行官Christine Siu表示："我们将寻求与FDA保持一致，看加速审批是否仍是正确的策略，或者我们是否真的应该寻求全面审批。

BridgeBio表示，公司已为其心脏病药物Attruby建立了大量基础设施，计划利用这些基础设施实现BBP-418的商业化。