美国 FDA 批准首个罕见呼吸系统疾病疗法后，Precigen 股价大涨
Sneha S K/Kamal Choudhury
路透8月15日 - Precigen公司治疗一种罕见呼吸道疾病的PGEN.O免疫疗法成为首个获得美国监管机构批准的治疗方法，这种疾病通常需要频繁的手术治疗，周五该公司股价飙升83%。
美国食品和药物管理局已经批准了这种名为Papzimeos的疗法，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)，这是一种由于人类乳头状瘤病毒(HPV) 感染而导致呼吸道良性肿瘤生长的疾病。
复发性呼吸道乳头状瘤病的一个显著特点是，即使通过手术切除肿瘤，肿瘤仍有复发的趋势。由于无法治愈，这种疾病可能是致命的。
美国食品和药物管理局的批准是基于一项早中期研究数据，该数据显示，51%的患者在治疗后的12个月内无需进行手术。
Vinay Prasad 说："批准医疗产品并不总是需要随机试验，这次批准就是这一理念的证明。"Vinay Prasad 最近回到美国食品及药物管理局（FDA） (link)，负责监督疫苗、基因治疗和血液制品的监管。
Papzimeos 旨在刺激细胞对感染 6 型和 11 型人类乳头瘤病毒（HPV）的细胞产生免疫反应，而这些病毒正是导致该疾病的病毒株。H.C. Wainwright 分析师预计，该药物的销售峰值将在 2033 年达到 11 亿美元。
"复发性呼吸道乳头状瘤病基金会（Recurrent Respiratory Papillomatosis Foundation）主席金-麦克莱伦（Kim McClellan）说："我们也许终于可以说不再需要手术了。麦克莱伦本人在五岁时被诊断出患有复发性呼吸道乳头状瘤病，此后接受了 250 多次手术。
Precigen 公司估计，美国约有 2.7 万名成年 RRP 患者。路透要求就该疗法的定价发表评论，该公司没有立即回应。
约翰-霍普金斯医院耳鼻喉科副教授西蒙-贝斯特说，患者们都在翘首以盼一种新的治疗方法。
"没有什么比做了手术，六个月后病人又来复诊更让人沮丧的了"。
