REGENXBIO Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司,致力于通过基因治疗的治愈潜力改善生活。该公司利用其专有的腺相关病毒 (AAV) 基因治疗交付平台 (NAV 技术平台) 开发了一系列基因治疗项目,以治疗遗传疾病。该公司专注于三个领域的内部开发管线:视网膜、神经肌肉和神经退行性疾病。其研究性 AAV 疗法包括 ABBV-RGX-314、RGX-202 和 RGX-121。该公司正在与 AbbVie 合作开发 ABBV-RGX-314,以治疗受湿性老年性黄斑变性、糖尿病视网膜病变 (DR) 和其他以视力丧失为特征的慢性视网膜疾病影响的大量患者群体。该公司正在开发 RGX-202 来治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne)。该公司正在开发 RGX-121 用于治疗 II 型粘多糖贮积症 (MPS II),这是一种进行性神经退行性溶酶体贮积症。