福泰制药orporated 是一家全球性生物技术公司。该公司专注于投资科学创新,为患有严重疾病的人创造变革性药物,重点关注专业市场。该公司拥有四种获批的治疗囊性纤维化 (CF) 潜在病因的药物,以及一种获批的治疗严重镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性β地中海贫血 (TDT) 的疗法。其产品线包括 CF、SCD、TDT、急性和神经性疼痛、APOL1 介导的肾脏疾病、1 型糖尿病、1 型肌强直性营养不良和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的临床阶段项目。其上市药物包括 TRIKAFTA/KAFTRIO、SYMDEKO/SYMKEVI(tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor)、ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)和 KALYDECO(ivacaftor)。该公司正在开发非自体(同种异体)完全分化、干细胞衍生的胰岛细胞疗法,旨在取代 1 型糖尿病患者体内被破坏的产生胰岛素的胰岛细胞。