Vertex Pharmaceuticals Inc

Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家全球性生物技术公司。该公司专注于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物，重点关注专业市场。该公司拥有四种获批的治疗囊性纤维化 (CF) 潜在病因的药物，以及一种获批的治疗严重镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性β地中海贫血 (TDT) 的疗法。其产品线包括 CF、SCD、TDT、急性和神经性疼痛、APOL1 介导的肾脏疾病、1 型糖尿病、1 型肌强直性营养不良和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的临床阶段项目。其上市药物包括 TRIKAFTA/KAFTRIO、SYMDEKO/SYMKEVI（tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor）、ORKAMBI（lumacaftor/ivacaftor）和 KALYDECO（ivacaftor）。该公司正在开发非自体（同种异体）完全分化、干细胞衍生的胰岛细胞疗法，旨在取代 1 型糖尿病患者体内被破坏的产生胰岛素的胰岛细胞。