Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 是一家生物制药公司。该公司专注于识别、收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和极罕见遗传病的新产品。其疗法和临床阶段产品线包括四类产品:生物制剂、小分子、AAV 基因治疗和核酸候选产品。该公司的四种获批候选产品包括用于治疗 X 连锁低磷血症 (XLH) 和肿瘤诱发性骨软化症 (TIO) 的 Crysvita (burosumab)、用于治疗粘多糖贮积症 VII (MPSVII) 或 Sly 综合征的 Mepsevii (vestronidase alfa)、用于治疗长链脂肪酸氧化障碍 (LC-FAOD) 的 Dojorvi (triheptanoin) 和用于治疗纯合家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的 Evkeeza (evinacumab)。其临床候选产品包括DTX401、DTX301和UX701。DTX401用于治疗Ia型糖原累积病。