Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 是一家生物制药公司。该公司专注于识别、收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和极罕见遗传病的新产品。其疗法和临床阶段产品线包括四类产品:生物制剂、小分子、AAV 基因治疗和核酸候选产品。该公司的四种获批候选产品包括用于治疗 X 连锁低磷血症 (XLH) 和肿瘤诱发性骨软化症 (TIO) 的 Crysvita (burosumab)、用于治疗粘多糖贮积症 VII (MPSVII) 或 Sly 综合征的 Mepsevii (vestronidase alfa)、用于治疗长链脂肪酸氧化障碍 (LC-FAOD) 的 Dojorvi (triheptanoin) 和用于治疗纯合家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的 Evkeeza (evinacumab)。其临床候选产品包括DTX401、DTX301和UX701。DTX401用于治疗Ia型糖原累积病。
公司代码RARE
公司名称Ultragenyx Pharmaceutical Inc
上市日期Jan 31, 2014
成立日期2011
CEODr. Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D.
员工数量1294
证券类型Ordinary Share
年结日Jan 31
公司地址60 Leveroni Ct
城市NOVATO
上市交易所NASDAQ Global Select Consolidated
国家United States of America
邮编94949
电话14154838800
网址https://www.ultragenyx.com/
公司代码RARE
上市日期Jan 31, 2014
成立日期2011