FDA拒絕快速通道批準後，Disc Medicine尋求美國常規藥物審批

Siddhi Mahatole

路透2月17日 - Disc Medicine IRON.O周二表示，在美國食品和藥物管理局拒絕根據新的快速通道審查計劃批準其罕見病藥物後，該公司將為其罕見病藥物尋求傳統的美國審批途徑。

路透上月曾獨家報導 (link) ，美國食品和藥物管理局的審查人員出於對試驗數據和藥物濫用風險的擔憂，將比托哌汀的審查推遲了兩周。

該公司股價上漲了近 15%。

Disc 公司正在測試比托哌汀，以治療紅細胞生成性原卟啉症，這種血液疾病會使患者對陽光極為敏感。

"BMO Capital Markets分析師塞格曼（Evan Seigerman）說："對我們來說，FDA官員對比托哌汀的NDA數據包產生懷疑的確切時間仍然不太明顯。

Bitopertin 正在接受 FDA "國家優先憑單 "計劃的審查，該計劃將審查過程從通常的 10-12 個月縮短至 1-2 個月。

美國食品及藥物管理局根據加速審批途徑對該藥物進行審查，評估生物標誌物的變化是否有合理的可能預測臨床療效。

然後，大多數公司會尋求該機構的傳統批準，這通常會帶來更高的使用率和更好的保險覆蓋率。

雖然圍繞加速審批的政策爭論已持續多年，但 "最近的決定表明，對於何時適合加速審批這一問題，美國食品及藥物管理局採取了越來越嚴格的態度，"首席執行官奎塞爾（John Quisel）說。

奎塞爾說，他預計 傳統審批可能會在 2027 年年中左右做出決定。

他補充說，公司預計在今年第四季度獲得該藥物的後期數據，但修改試驗 "現在還不在考慮範圍內" 。

塞格曼（Seigerman）說，晚期試驗設計 "讓我們對 2026 年底取得積極結果的可能性充滿信心"。

奎塞爾說，"在我們進行試驗的過程中，在信息請求方面沒有明顯的懷疑態度"，並補充說，潛在挑戰的第一個跡象來自媒體的泄密，他說這是出乎意料的。